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Terapia Genica

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by

Ashley Perez

on 3 April 2013

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Transcript of Terapia Genica

Vectores Procedimiento Generalidades The Product Terapia * ADA
*Cancer
*Sindrome de Wiskott- Alchich (WAS)
* Beta Talasemia
* VIH/ SIDA Enfermedades mas tratadas * La terapia génica consiste en la inserción de fragmentos de ADN o genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo.
* Se realiza en células y tejidos
*Se lleva a cabo en ensayos clínicos controlados. *Tratar de complementar o sustituir un gen defectuoso introduciendo otra copia normal.
* Inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad.
* Introducir material genético que permita a la célula sintetizar una proteína que contenga un efecto terapéutico nuevo Objetivos * También llamadas celular blanco.
* Son las que detectan un tipo de molécula particular producida por una célula señalizadora.
* Se seleccionan en función del tipo de tejido
* Vida media larga
* Ideales > Células madres hematopoyeticas.
* Linfocitos, epitelio respiratorio, hepatocitos, fibroblastos dérmicos, celulas musculares. Celulas Diana *Maraje genico > Segumiento de las celulas, no curacion del paciente.
* Terapia de enfermedades monogenicas hereditarias
* Terapia de enfermedades adquiridas Genica Resources Mayormente son virus, pero un ideal debe de ser:
-Reproducible
-Estable
- Que permita la insercion de genes
- Que reconozca y actúe sobre celulas especificas
- Etc. Aplicaciones Tipos * Terapia Génica Somática
-In vivo
-Ex vivo
- In situ
* Génica germinal 1. Una copia del gen funcional se insertaen el genoma para compensar el defecto. 2. Vía:
-Génica de adicción. - Recombinación homologa. * Vectores > virus.
* Se introduce al paciente de manera fisica con electroporacion o biobalistica * El ADN dentro de la celula, se transcribe y se traduce a una proteina funcional Los vectores no solo tendrán genes, sino también, elementos necesarios para la regulación como pueden ser promotores, potenciadores o secuencias especificas * Los virus son insertados en celulas que no sean sensibles a la infeccion
*Mediada por proteinas de superfice externa Virus usados Interacción de proteínas de la superficie del virus y una proteína de la superficie de la celula Métodos no virales * Retrovirus
* Adenovirus
* Virus adenoasociados
* Herpevirus * Producción a gran escala
* Baja inmunogenecidad. * ADN desnudo
* Oligonucleotidos
* Cromosomas artificiales
* lipoplexes y poliplexes
* Métodos híbridos
*Dendrimeros Por : Ashley Perez Gracias
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