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Terapia génica

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by

Maria Belén Parra

on 7 November 2012

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Transcript of Terapia génica

Terapia génica Es la transferencia de material genético nuevo a células de un individuo
dando lugar a un beneficio terapeútico para el mismo. " La terapia génica consiste en la inserción de genes funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje. El desarrollo de la terapia genética se ha apoyado en los avances
científicos experimentados por determinadas ramas de la biología,
como la genética, la biología molecular, la virología o la bioquímica.
El resultado es una técnica que permite la curación
de casi cualquier patología de carácter genético. En los primeros animales que se utilizaron esta técnica fue en ratones. basado en la técnica del ADN recombinante. a estos ratones se los llamó "ratones transgénicos" y al ADN inoculado se lo llamó "trangen". Terapia génica: primeros pasos Se vió que estos animales transmitían estos transgenes a su
descendencia junto con sus demás genes. Aplicaciones: Marcaje génico: Terapia de enfermedades genéticas: Terapia de enfermedades adquiridas: No busca la curación del paciente, sino el seguimiento de unas células. Se proporciona el gen defectuoso o ausente. Se usa en enfermedades como el cáncer, insertando por ejemplo,
genes suicidas en las células tumorales. Vectores usados en terapia génica: Los vectores son sistemas que ayudan en el proceso de transferencia de un gen exógeno a la célula, facilitando la entrada y biodisponibilidad intracelular del mismo, de tal modo que este pueda funcionar correctamente. Se han utilizado una gran variedad de vectores con fines experimentales, pero todos ellos pueden ser clasificados en: vectores virales y vectores no virales. Vectores no virales Dentro de las estrategias no virales para introducir el ADN exógeno, se utiliza microbalística, liposomas, microcromosomas, y oligonucleótidos. Se pueden utilizar varios tipos de virus: retrovirus, virus del herpes simple, adenovirus, y virs adenoasociados. que han sido modificados en laboratorio para poder aplicarlos en terapia génica. Vectores virales. Características que deben tener los vectores: Que sea reproducible.
Que sea estable.
Que permita la inserción de material genético sin límite de tamaño.
Que permita la transducción tanto en células en división como en aquellas que no están proliferando.
Que posibilite la integración específica del gen terapéutico.
Que reconozca y actúe sobre células específicas.
Que la expresión del gen terapéutico pueda ser regulada.
Que carezca de elementos que induzcan una respuesta inmune.
Que sus posibles efectos secundarios sean mínimos.
Que sea fácil de producir y almacenar.
Que todo el proceso de su desarrollo tenga un coste razonable. La principal ventaja que presentan estos vectores es que se pueden producir en grandes cantidadesy transfieren de manera muy eficaz el material genético a un número elevado de células y tejido. La utilización de estos vectores presentan como ventaja el ser económicos y no es tóxico. Como desventaja fundamental es que los niveles y persistencia de los genes dura un período muy corto de tiempo. Entonces: La terapia génica consiste en el empleo de métodos terapéuticos mediante los cuales se introduce material genético exógeno, en las células adecuadas, para el tratamiento de enfermedades genéticas o infecciosas. Curar enfermedades hereditarias.
Se aplica al tratamiento de enfermedades incurables, como por ejemplo cáncer, determinadas patologías infecciosas (hepatitis, sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia), enfermedades neurodegenerativas (mal del Parkinson) o enfermedades crónicas (artritis reumatoide) Objetivos de la terapia génica: Inmunodeficiencia combinada grave. Ejemplo de enfermedad tratada con terapia génica: Es un trastorno de inmunodeficiencia. Esta enfermedad se caracteriza por la mala función de los linfocitos B y T, debido a la enzima adenosina desaminasa.
Los primeros síntomas son pulmonía y muguet bucal, a los 3 meses, presentan casos graves de diarrea y neumonía. produciendo la muerte de los niños antes de los 2 años.
Esta enfermedad es buena candidata para terapia génica porque el gen está caracterizado y clonado.
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