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Terapia genética

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by

Osvaldo Vega

on 6 December 2013

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Transcript of Terapia genética

Terapia genética
¿Qué es la terapia genética?
- Técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades.

- Administración intracelular de genes para generar efectos terapéuticos mediante la corrección de una anomalía existente.

- Permite la localización exacta de los posibles genes defectuosos de los cromosomas.

Un poco de su historia
Tipos de terapias genéticas
1. Reemplazo de genes

2. "Knockout genes"

3. Monogénico

4. "Suicide gene therapy"

5. "Antisense gene therapy"

Terapia genética en diferentes enfermedades
- "Severe combined immuno-deficiencies" (SCID)

- Hemofilia

- Enfermedad de Parkinson

- Cáncer

- VIH
Wilmarie Morales Soto
Khrystall K. Ramos Callejas
Angeliz Rivas Bonilla
Osvaldo J. Vega Rodríguez

BIOL 3305
Prof. Rubin
"We used to think that our fate was in our stars, but now we know that, in large measure, our fate is in our genes"
-James Watson

Técnicas de administración
Somática
Fetal
¿Cómo?

Insertando en líquido amniótico vectores
Línea germinal
¿Cómo?

Introducir células transgénicas en un óvulo fecundado.
¿Cómo?
Tipos de transferencias
Tratando algunas células del cuerpo de la persona enferma.
Se utilizan vectores (virus)
in vitro
in vivo
- se extraen células de tejido afectado

- se exponen al virus portador del gen

- inserción del gen funcional (hay modificación del gen)

- se reinyectan las células
- se producen vectores, portadores del gen funcional

- se inyecta en la sangre
Consiste en insertar un gen normal para sustituir el gen defectuoso
Técnica genética donde el gen de un organismo se inactiva.
Se insertan genes que codifican para la producción de una proteína específica.
Actualmente, se utiliza específicamente para cáncer. Consiste en insertar genes que inducen apoptosis en las células cancerosas.
Provee una cadena de amino ácidos en dirección contraria para interrumpir la producción de proteínas poderosas
Vectores virales
Transfiere ADN a células de manera eficiente.
Se conocen como "gene carriers".
Se manipula el genoma del virus removiendo los genes de la enfermedad y añadiendo genes patogénicos.
Tipos de vectores virales
Retrovirus
Adenovirus
Herpes Simplex
Virus adeno-asociados
Otros tipos de transferencia de genes
Electroporación: se altera la membrana celular creando unos poros por los cuales se insertan los genes modificados.

Liposomas: se minimizan las interacciones de los fosfolípidos, cambiando sus estructuras.
Limitaciones
Vectores:
Usualmente pueden infectar a más de una célula.
Al inyectar el ADN a un tumor existe la probabilidad del que el ADN infecte células germinales.
Su tiempo de vida es corto.
Inmune hyperresponsive
La mayoría de los desórdenes genéticos involucran a más de un gen.
Actualmente no es costo efectivo.
Gracias por su atención
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