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CRISPR-CAS9

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by

m002 v

on 10 July 2016

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Transcript of CRISPR-CAS9

FRONTIERE DEL MONDO VIVENTE
THE AMBITION
OF
Dr FRANKENSTEIN
CRISPR-CAS9
TECNICA CHE RIVOLUZIONA LA GENETICA
E' RIVOLUZIONE
Scopritori:
Emmanuelle Charpentier
e
Jennifer Doudna

Che cosa scoprono?
CRISPR-cas9 è
nucleasi programmabile

tagliare DNA
a
piacimento
e possono

sostituire al gene bersaglio la sequenza desiderata
POTENZIALITA'
Dal
17 agosto del 2012
la tecnologia molecolare CRISPR-Cas9 diventa di dominio pubblico.
La comunità scientifica capisce immediatamente la portata del nuovo mezzo a disposizione.
2012: E' STATO REALIZZATO IL SOGNO DEI GENETISTI
CRISPR-Cas9

PRECISO

SEMPLICE

MIRATO

UNIVERSALE

VELOCE
CRISPR
Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats

Memoria a DNA

"Bibliotecha di ricordi":
campioni di DNA estranei
+
gene per l'enzima Cas
L'ENZIMA CAS
ENDONUCLEASI

tagliano il DNA virale
in un punto preciso
(sequenza PAM)

guidato da un tracrRNA
COME IL SISTEMA CRISPR-Cas9 PROTEGGE IL BATTERIO
INFEZIONE
il virus batteriofago inietta il suo DNAnel batterio

ACQUISIZIONE
riconosciute grazie a piccoli motivi adiacenti le sequenze PAM di DNA virale sono inserite nella regione CRISPR del genoma batterico

NUOVA INFEZIONE
un virus già incontrato inietta il suo DNA nel batterio

MATURAZIONE DEL Cas9
nel caso di attacco virale, si attivano la regione CRISPR e una regione adiacente. Sono prodotti l'enzima Cas9 e un tracrRNA, oltre a un RNA per ciascuna sequenza virale registrata in CRISPR (che assieme formano un complesso)

RICONOSCIMENTO
l'enzima Cas9 riconosce la sequenza PAM sul DNA estraneo e poi, grazie ai suoi RNA guida, lo traglia in un punto preciso.
I PERCORSI ESPLORATI
CON
CRISPR-CAS9
RICERCA FONDAMENTALE
MODELLO ANIMALE DI UNA MALATTIA

STUDIO FUNZIONALE

BIOLOGIA DELLO SVILUPPO
TERAPIA GENICA
CURARE UN ORGANO DIFETTOSO

RIDUZIONE DEL TASSO DI COLESTEROLO

RIPARARE LE CELLULE STAMINALI EX VIVO
(genetica inversa)
AGRICOLTURA
PIANTE RESISTENTI
VANTAGGI
E
SVANTAGGI
VANTAGGI
SVANTAGGI
Modificazione del DNA dell'embrione

Modificazione di una specie per permetterne la capacità di adattamento in un nuovo ambiente naturale
Problemi etici:
armi batteriologiche

superuomini

...le paure sono molteplici
OVERREACHER
By whose interest is science driven?

What brings Victor Frankenstein to give life to inanimated matter?
obsession with the power to create life
BUT
! DREADFUL CONSEQUENCES !
Dr Frankenstein joined body parts SELECTED from beautiful corpses
"...the beauty of the dream vanished, and breathless horror and disgust filled my heart."
UGLY
REVOLTING
MONSTROUS
MURDERER
He attemps to push human limitations and create life
He is punished for his excess
We have to think about the effect that experiments can have in order to avoid endangering everything we hold dear
MESSAGE
Is dangerous the impersonal relationship that science creates between the scientist and his work
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