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Terapia génica

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by

Andreia Sampaio

on 28 June 2013

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Transcript of Terapia génica

Mestrado de tecnologias da ciência animal
GENÉTICA E PLANOS DE SELEÇAO
Docente: Teresa Maria Montenegro Correia
Autor: Andreia Sampaio
São heranças que são controladas e transmitidas por apenas
um gene. (1)
Por terapia gênica entende-se a transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar uma doença genética. (4)
No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito. (4)

Trata-se de uma idéia muito simples, mas como veremos sua realização prática apresenta vários obstáculos. (4)
Um gene é uma porção de DNA que contém a informação necessária para sintetizar uma proteína. Transferir um gene é transferir um pedaço particular de DNA. Portanto, é necessário antes de tudo, possuir “em mãos” o pedaço correto. (3)
As doenças genéticas conhecidas estão ao redor de 5000, cada uma causada por uma alteração genética diferente.




O primeiro passo para a terapia gênica é identificar o gene responsável pela doença.
Pelas técnicas de biologia molecular é possível adquirir um pedaço de DNA que contém este gene. Esta primeira etapa é chamada de
isolamento ou clonagem do gene.
(4)
Primeira etapa: O isolamento do gene
Qualquer doença genética é candidata a terapia gênica, desde que o gene esteja isolado para a transferência.

Graças ao progresso da biologia molecular esta primeira etapa é relativamente simples em comparação a alguns anos atrás. Tem sido possível isolar numerosos genes causadores de doenças genéticas e, se descobrem outros a cada semana.
In vivo ou em ex-vivo?
A transferencia ex vivo é indireta e mais demorada, porém oferece a vantagem de uma eficiência melhor da transferência e a possibilidade de selecionar e ampliar as células modificadas antes da reintrodução. (2)
Como se transfere o DNA à célula hospedeira?
O sistema mais simples seria, naturalmente, injetar o DNA diretamente nas células ou nos tecidos do organismo a ser tratado. Na prática, este sistema é extremamente ineficaz: o DNA desnudo quase não apresenta efeito nas células. Além disso, essa tentativa requer a injeção em uma única célula ou grupos de células do paciente. (5)
Por isto, quase todas as técnicas atuais para a transferência de material genético implicam o uso de vetores, para transportar o DNA para as células hospedeiras. (5)
Os vetores virais
São vírus manipulados geneticamente, de modo a reduzir a sua patogenicidade, sem anular totalmente o seu poder de infectar as células do hospedeiro. (4)
retrovírus
lentivírus
adenoassociados
adenovírus

Os vetores não virais
Os lipossomos são essencialmente os únicos vetores não virais utilizados. As esferas de lipídeos podem ser um importante meio para a transferência gênica. Em comparação aos vírus, eles têm a vantagem de não introduzir algum risco em condições de segurança, mas eles não possuem grande eficiência e são muito seletivos. (4)
Os limites da terapia gênica
As principais dificuldades enfrentadas por pesquisadores que lidam com terapia gênica são as seguintes: (3)
A eficiência da transferência
A duração da expressão
A segurança do procedimento
A reação imunitária

Um exemplo de sucesso
A equipe das Universidades de Washington e da Flórida conseguiu reparar a capacidade de perceber cores em macacos- de-cheiro (Saimiri sciureus) adultos.
A espécie já nasce sem a habilidade de distinguir entre o vermelho e o verde porque a visão total depende de duas versões de um gene chamado opsina, carregado no cromossomo X.

Como os macacos-de-cheiro machos nascem com apenas um cromossomo X, são daltônicos e incapazes de distinguir entre as duas cores.
A equipa conseguiu introduzir o gene da opsina humano que detecta a cor vermelha nas células receptoras de luz atrás da córnea de macacos adultos.
Os resultados indicam que o tratamento foi bem-sucedido.
Os macacos que se submeteram ao processo possuem os fotopigmentos necessários para ver todas as cores e foram capazes de distinguir o verde e o vermelho. (4)
Bibliografia
1)http://www.lucasbrandao.org/brandao/files/pospat/aula_7_doencas_geneticas.pdf
2)http://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica2.php
3)http://med.fm.usp.br/dim/homepage/a106/oquee.htm
4)https://sites.google.com/site/terapiagenicaec/definio-de-terapia-gnica
5)http://www.terapiagenica.net.br/O_que___terapia_g_nica_.html
Terapia génica utilizada em doenças monofatoriais
Terapia Gênica
Doenças monofactoriais
A terapia génica é uma técnica prometedora mas ainda não amadureceu o suficiente para poder ser testada em larga escala.

No entanto, com o desenvolvimento que se está a verificar, podemos antever para daqui a alguns anos o início da cura de doenças que, podendo - algumas - não ser particularmente invalidantes, não deixam de diminuir a qualidade de vida.
Conclusão
Dúvidas?
Obrigada pela vossa atenção...
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