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Terapia Génica

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by

Filipa Medeiros

on 12 December 2013

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Transcript of Terapia Génica

Vida curta

Desordem de vários genes

Possibilidade de indução de tumor

Possibilidade de produção de anticorpos

Terapia Génica Fetal
Geneterapia
Tipos de Geneterapia
Processo Básico
Vetores
Casos Reais
Problemas Éticos

Casos Reais
"Terapia genética trava avanço de duas doenças em seis crianças" in Público 12/07/2013


Terapia genética utilizou vírus da sida para tratar doentes com:
Leucodistrofia metacromática
Síndrome de Wiskoff-Aldrich


Problemas Éticos
Processo básico
gene "normal" inserido no genoma para substituir gene "anómalo"
In vivo
DNA transferido diretamente para as células
Ex vivo
DNA transferido para células isoladas
células introduzidas no paciente
Vetores
Leucodistrofia metacromática
Terapia Génica
Biologia Celular
2013-2014

Professor Doutor António S. Martins
Filipa Faria Medeiros
Verónica Rodrigues Silva

inserção dos genes clonados nas células
Permite:
substituição

de

proteínas
tratamento de doenças
reparação de genes
Tipos de Geneterapia
terapia em células somáticas e germinativas
inseridos na célula
incorporados nos cromossomas

Genes transmitidos à descendência:
Ineficaz
Demorado
Eficiente
Seleção das células
identificação do gene defeituoso
clonagem de uma cópia saudável
inserção do clone utilizando um vetor
transportam e protegem o DNA
capacidade de isolar e clonar genes
Geneterapia
Síndrome de Wiskoff-Aldrich
Terapia Génica
Síndrome de Wiskoff-Aldrich
em 6 crianças
Leucodistrofia metacromática
10 bebés
antes do aparecimento da doença

Primavera de 2010
utilização de células hematopoiéticas
Método
Ex vivo
(VIH modificado)
Virais
Não virais
mais usados
capacidade de infetar as células
substituição do DNA
não têm risco de infeção
possível produção a grande escala
menos eficaz
1º ano de vida
gene ARSA
corrosão da mielina
não funcionamento do sistema nervoso
problemas motores e cognitivos
1 entre 40.000 e 160.000
baixa esperança média de vida
cromossoma x


1 a 10 homens por cada milhão


problemas nas células do sangue


doenças auto-imunes e cancros
Netografia
http://pt.wikipedia.org/wiki/Terapia_genética

http://www.sobiologia.com.br/conteudos/Biotecnologia/terapia_genica.php

https://sites.google.com/site/terapiagenicaec/definio-de-terapia-gnica

http://www.bbc.co.uk/portuguese/reporterbbc/story/2007/03/070319_terapiagenefetofn.shtml

http://jcienciascognitivas.home.sapo.pt/11-02-lourenco.pdf
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